{"id":1481,"date":"2015-11-09T11:21:21","date_gmt":"2015-11-09T11:21:21","guid":{"rendered":"http:\/\/sobedrj.com.br\/novo\/?p=1481"},"modified":"2015-11-16T18:49:42","modified_gmt":"2015-11-16T18:49:42","slug":"terapia-de-edicao-genetica-salva-menina-da-leucemia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/sobedrj.com.br\/novo\/2015\/11\/09\/terapia-de-edicao-genetica-salva-menina-da-leucemia\/","title":{"rendered":"Terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica salva menina da leucemia"},"content":{"rendered":"<p><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" class=\"alignleft size-medium wp-image-1482\" src=\"http:\/\/sobedrj.com.br\/novo\/wp-content\/uploads\/2015\/11\/genetica_cancer-300x180.jpg\" alt=\"genetica_cancer\" width=\"300\" height=\"180\" \/>fonte: O Globo<\/p>\n<p>A vida da pequena Layla, de apenas 1 ano, foi salva gra\u00e7as a uma nova t\u00e9cnica que pode revolucionar o tratamento de formas agressivas de leucemia. Pela primeira vez, m\u00e9dicos usaram \u201ctesouras moleculares\u201d para editar genes e criar c\u00e9lulas do sistema imunol\u00f3gico programadas para ca\u00e7ar e matar as c\u00e9lulas tumorais. A menina j\u00e1 havia passado, sem sucesso, por sess\u00f5es de quimioterapia e transplante de medula \u00f3ssea. O cuidado paliativo era \u00fanica op\u00e7\u00e3o restante. Agora, ela est\u00e1 livre do c\u00e2ncer e saud\u00e1vel.<\/p>\n<p>\u2014 N\u00f3s n\u00e3o quer\u00edamos aceitar o tratamento paliativo, ent\u00e3o pedimos aos m\u00e9dicos para tentarem qualquer coisa para a nossa filha, mesmo que nunca tivesse sido tentada antes \u2014 disse Lisa, a m\u00e3e de Layla.<\/p>\n<p>O tratamento, realizado no Great Ormond Street Hospital, em Londres, s\u00f3 havia passado por testes em laborat\u00f3rio, mas surgiu como \u00fanica e \u00faltima op\u00e7\u00e3o para Layla, portadora de um tipo agressivo de leucemia linfoide aguda. A t\u00e9cnica usa linf\u00f3citos T colhidos de doadores saud\u00e1veis. Com ferramentas moleculares, genes espec\u00edficos s\u00e3o cortados para as c\u00e9lulas se comportarem de duas maneiras: se tornando invis\u00edveis para uma droga poderosa contra a leucemia que poderia mat\u00e1-las; e tendo como alvo apenas as c\u00e9lulas leuc\u00eamicas.<\/p>\n<p>\u2014 O m\u00e9todo se mostrava incrivelmente bem sucedido em estudos laboratoriais, e quando ouvi que n\u00e3o havia op\u00e7\u00f5es para tratar a doen\u00e7a dessa menina, eu pensei: por que n\u00e3o usamos essas novas c\u00e9lulas? \u2014 contou Waseem Qasim, pesquisador do UCL Institute of Child Health e consultor do Great Ormond Street Hospital. \u2014 O tratamento era experimental, e tivemos que conseguir permiss\u00f5es especiais.<\/p>\n<p style=\"text-align: center;\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" class=\"aligncenter size-full wp-image-1483\" src=\"http:\/\/sobedrj.com.br\/novo\/wp-content\/uploads\/2015\/11\/dn28454-1_800.jpg\" alt=\"dn28454-1_800\" width=\"699\" height=\"420\" \/><\/p>\n<p>O tratamento consistiu na inje\u00e7\u00e3o intravenosa de 1 mililitro das c\u00e9lulas UCART19 (os leuc\u00f3citos T modificados geneticamente) em cerca de dez minutos. Depois, Layla teve que passar alguns meses em isolamento para proteg\u00ea-la de infec\u00e7\u00f5es, enquanto o seu sistema imunol\u00f3gico estava fragilizado. Num per\u00edodo de semanas, j\u00e1 foi poss\u00edvel observar que o tratamento estava funcionando.<\/p>\n<p>Quando os m\u00e9dicos perceberam que as c\u00e9lulas leuc\u00eamicas haviam sido removidas, a paciente recebeu um novo transplante de medula \u00f3ssea, para substituir seu sistema imunol\u00f3gico que havia sido destru\u00eddo pelo tratamento. Agora, Layla est\u00e1 se recuperando em casa e retorna de tempos em tempos ao hospital para checar se seu organismo continua a se normalizar.<\/p>\n<p>\u2014 Como esse tratamento nunca foi usado, n\u00f3s n\u00e3o sab\u00edamos se e quando ele funcionaria, ent\u00e3o, fomos \u00e0 Lua quando funcionou. A leucemia dela era t\u00e3o agressiva que essa resposta \u00e9 quase um milagre \u2014 disse Paul Veys, diretor do setor de transplantes de medula \u00f3ssea no Great Ormond Street Hospital.<\/p>\n<p>Para a pesquisadora Eugenia Costanzi-Strauss, do Instituto de Ci\u00eancias Biom\u00e9dicas da USP, o tratamento da pequena Layla pode abrir caminho para o surgimento de novas terapias g\u00eanicas contra o c\u00e2ncer. Hoje, cerca de 65% dos protocolos cl\u00ednicos experimentais de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica s\u00e3o direcionados para a doen\u00e7a, mas existem apenas dois m\u00e9todos aprovados no Ocidente.<\/p>\n<p>\u2014 Com ferramentas como o Talen, \u00e9 poss\u00edvel remover os genes indesejados e substitu\u00ed-los por segmentos de DNA terap\u00eautico \u2014 disse Eugenia. \u2014 \u00c9 a terapia na forma mais precisa.<\/p>\n<p>Mas s\u00e3o necess\u00e1rios exames cl\u00ednicos que garantam a efic\u00e1cia e seguran\u00e7a dessas terapias.<\/p>\n<p>\u2014 Na literatura, as terapias g\u00eanicas s\u00e3o muito utilizadas em cobaias e culturas de c\u00e9lulas com sucesso, mas existe o risco de a edi\u00e7\u00e3o n\u00e3o ser precisa. Pode acontecer de se corrigir o defeito, mas afetar outros locais do genoma \u2014 alertou a pesquisadora. \u2014 Ainda \u00e9 bastante experimental, mas os resultados s\u00e3o promissores.<\/p>\n<p>Layla nasceu saud\u00e1vel em junho do ano passado, mas aos tr\u00eas meses de idade, ela apresentou alguns sinais da doen\u00e7a, como taquicardia e recusa para se alimentar. O diagn\u00f3stico: leucemia linfoide aguda. Essa doen\u00e7a faz com que a medula \u00f3ssea libere grandes quantidades de c\u00e9lulas imunol\u00f3gicas imaturas no organismo, conhecidas como linfoblastos. O tratamento padr\u00e3o incluiu a quimioterapia, seguida pelo transplante de medula, mas o c\u00e2ncer resistiu.<\/p>\n<p>Em crian\u00e7as mais velhas, esse tratamento normalmente \u00e9 bem sucedido, mas para beb\u00eas t\u00e3o jovens quanto Layla, as taxas de cura s\u00e3o de apenas 25%. Sem op\u00e7\u00f5es, os m\u00e9dicos contaram \u00e0 fam\u00edlia sobre a t\u00e9cnica experimental.<\/p>\n<p>\u2014 Eu fiquei assustado em pensar que o tratamento nunca havia sido usado em humanos antes, mas mesmo com os riscos, n\u00e3o havia d\u00favida que quer\u00edamos tentar. Ela estava doente, sentindo muitas dores, e n\u00f3s t\u00ednhamos que fazer alguma coisa \u2014 lembrou o pai, Ashleigh.<\/p>\n<p>Exames cl\u00ednicos com o UCART19 est\u00e3o programados para come\u00e7ar no ano que vem, mas o pesquisador Qasim, do UCL Institute of Child Health, recomenda cautela.<\/p>\n<p>\u2014 N\u00f3s s\u00f3 usamos esse tratamento em uma menina muito forte, e temos que ser cautelosos antes de afirmar que ser\u00e1 uma op\u00e7\u00e3o de tratamento para todas as crian\u00e7as. Mas, trata-se de um marco no uso de novas tecnologias de engenharia gen\u00e9tica e os efeitos para essa crian\u00e7a foram impressionantes \u2014 disse Qasim. \u2014 Se replicado, pode representar um passo enorme no tratamento da leucemia e outros c\u00e2nceres.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>fonte: O Globo A vida da pequena Layla, de apenas 1 ano, foi salva gra\u00e7as a uma nova t\u00e9cnica que pode revolucionar o tratamento de formas agressivas de leucemia. Pela primeira vez, m\u00e9dicos usaram \u201ctesouras moleculares\u201d para editar genes e criar c\u00e9lulas do sistema imunol\u00f3gico programadas para ca\u00e7ar e matar as c\u00e9lulas tumorais. 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